Compañias israelíes buscan cura para enfermedades raras

Cuando el hijo de Oren Ozeri, Ido, cumplió un año, le diagnosticaron distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara e incurable de origen genético. A pesar de no ser ni científico ni médico, Ozeri estaba decidido a buscar una solución.

En 2011, él, su esposa, Hila, y otros seis padres fundaron ADI. Y en diciembre de 2015, Ozeri y otro miembro de ADI, Alon Hazan, a cuyo hijo le fue diagnosticada la enfermedad a los siete años, fundaron ART BioScience, compañía con sede en Rehovot que usa tecnologías relacionadas con el ARN mensajero (ARNm) para desarrollar terapias que podrían cambiar el curso de la distrofia muscular de Duchenne.

ART Bioscience fue una de las cinco compañías israelíes nuevas que participaron en un panel sobre enfermedades genéticas raras y terapias genéticas en la Conferencia Internacional MIXiii-Biomed, que se llevó a cabo en Tel Aviv recientemente.

“Estructuré el trabajo para enfatizar el intercambio entre padres activos en financiar la investigación, pequeñas compañías biotecnológicas y farmacéuticas”, dijo la doctora Yael Weiss, presidenta del panel y vicepresidenta de desarrollo de negocios de Ultragenyx, una biofarmacéutica de California creada inicialmente para desarrollar un medicamento experimental creado en Israel para tratar enfermedades genéticas comunes entre judíos de origen iraní.

Weiss dice que sólo existen terapias para alrededor de 350 de las 7.000 enfermedades genéticas raras conocidas que afectan a miles en el mundo, conocidas también como “huérfanas”.

Ultragenyx recibió recientemente la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para el tratamiento de una enfermedad ósea que es extremadamente rara.

Debido a que muchas de esas enfermedades afectan a niños y recién nacidos, la interacción con los padres es común entre las compañías que desarrollan terapias.

Ozeri y Hazan son algunos de los pocos padres que han tomado el camino más difícil: crear su propia empresa.

Science in Action, una organización de investigación preclínica en Ness Ziona, en el centro de Israel, está probando los potenciales medicamentos de ART Bioscience para tratar la distrofia muscular de Duchenne en animales. Los resultados iniciales prometen ser seguros y eficaces, según Ozeri.